内容紹介
Summary
In recent years, a clinical trial design called randomized phaseⅡ is often applied in cancer clinical trials. Among them, some trials are planned based on clinical trial designs, which are different from conventional one. As those conventionally used, there is a Simon's selection design, randomized screening design with concurrent control, and dose-finding randomized design. However, recently, many clinical trials corresponding to more complicated purposes different from these are often planned and conducted. Inherently, it is essential that trial designs that match the characteristics of the therapies or drugs to be developed are required, especially in phaseⅡ trial. Unlike phaseⅠ or phase Ⅲ trials, which often remain in conservative designs, it is also natural that different phaseⅡ trials have different objectives. There should be various design options according to each trial objective. Considering the current applications, the randomized phaseⅡ design is a collection of heterogeneous designs. Researchers are required to refine properly in choosing an appropriate design for their clinical trials. Furthermore, depending on the needs of researchers, it is also necessary for biostatistician to develop a new design according to the present and coming era of medicine, for example, the era of molecular targeted therapeutic drugs and immune-oncology.
要旨
近年のがん臨床試験において,ランダム化第Ⅱ相と呼ばれる試験デザインがしばしば用いられる。そのなかには,これまでに多く行われた典型的な試験とは異なる試験デザインを用いて実施されたものも多く存在する。従来から用いられてきたものとしては,Simonの選択デザインと呼ばれるものや同時対照を伴うスクリーニングデザイン,用量探索のためのランダム化デザインなどがあるが,これらの試験デザインとは異なる目的に対応するものも多く実施されている。スクリーニングを目的とする第Ⅱ相試験では,開発しようとする治療法または薬剤の特性に合わせた試験デザインが求められることは本質的である。典型的なデザインにとどまることも多い第Ⅰ相試験や第Ⅲ相試験とは異なり,多彩な試験目的に合わせた多彩な選択肢が試験デザインにおいても当然あるべきであろう。現状,ランダム化第Ⅱ相試験デザインは異質な試験デザインの集合体である。実際の試験計画に適切なデザインを適用するに当たっては,研究者に適切な洗練が求められる。さらには必要性に応じて,状況に合わせた新しい試験デザインの開発も統計家に求められていくであろう。
目次
In recent years, a clinical trial design called randomized phaseⅡ is often applied in cancer clinical trials. Among them, some trials are planned based on clinical trial designs, which are different from conventional one. As those conventionally used, there is a Simon's selection design, randomized screening design with concurrent control, and dose-finding randomized design. However, recently, many clinical trials corresponding to more complicated purposes different from these are often planned and conducted. Inherently, it is essential that trial designs that match the characteristics of the therapies or drugs to be developed are required, especially in phaseⅡ trial. Unlike phaseⅠ or phase Ⅲ trials, which often remain in conservative designs, it is also natural that different phaseⅡ trials have different objectives. There should be various design options according to each trial objective. Considering the current applications, the randomized phaseⅡ design is a collection of heterogeneous designs. Researchers are required to refine properly in choosing an appropriate design for their clinical trials. Furthermore, depending on the needs of researchers, it is also necessary for biostatistician to develop a new design according to the present and coming era of medicine, for example, the era of molecular targeted therapeutic drugs and immune-oncology.
要旨
近年のがん臨床試験において,ランダム化第Ⅱ相と呼ばれる試験デザインがしばしば用いられる。そのなかには,これまでに多く行われた典型的な試験とは異なる試験デザインを用いて実施されたものも多く存在する。従来から用いられてきたものとしては,Simonの選択デザインと呼ばれるものや同時対照を伴うスクリーニングデザイン,用量探索のためのランダム化デザインなどがあるが,これらの試験デザインとは異なる目的に対応するものも多く実施されている。スクリーニングを目的とする第Ⅱ相試験では,開発しようとする治療法または薬剤の特性に合わせた試験デザインが求められることは本質的である。典型的なデザインにとどまることも多い第Ⅰ相試験や第Ⅲ相試験とは異なり,多彩な試験目的に合わせた多彩な選択肢が試験デザインにおいても当然あるべきであろう。現状,ランダム化第Ⅱ相試験デザインは異質な試験デザインの集合体である。実際の試験計画に適切なデザインを適用するに当たっては,研究者に適切な洗練が求められる。さらには必要性に応じて,状況に合わせた新しい試験デザインの開発も統計家に求められていくであろう。